Primeur: genezing taaislijmziekte door herstel gemuteerd gen

 KU Leuven is als eerste ter wereld er in geslaagd om mutaties in een gen weg te knippen en te vervangen door gezond materiaal, door gebruik te maken van de prime editing-techniek.

Professor Marianne Carlon, die het muco-onderzoek aan KU Leuven leidt: “Bij de klassieke gentherapie voegt men dan het correcte gen toe – naast het gemuteerde gen. Bij de nieuwe gentherapie wordt een mutatie weggeknipt en vervangen. De oorspronkelijke fout wordt hersteld waardoor het gen helemaal hetzelfde is als bij gezonde personen. Je kan dus echt van een genetische wijziging spreken.”

We mogen mucopatiënten geen valse hoop geven. Dit vergt nog jaren werk: het is nog geen onderzoek op mensen, maar op celkweekjes.

'Het feit dat we gericht genen kunnen aanpassen in menselijke cellen en nagemaakte orgaantjes in het labo zonder nevenschade, is een enorme stap vooruit. Nu is de belangrijkste onderzoeksvraag hoe we deze technologie kunnen toepassen in het lichaam zelf.'

Onderzoeker Mattijs Bulcaen

Klik op tekst of plaatje